未來2個月，生物制****領(lǐng)域值得關(guān)注的5個問題

投資人們會再次試圖解讀 Biogen 高管對于試驗(yàn)性阿爾茲海默癥****物 aducanumab 的評價，目前 FDA 正在審查該評價，預(yù)計(jì) 6 月 7 日會出結(jié)果。而對于 Vertex 和 Sarepta 公司而言，它們可能會有兩款重磅****物出現(xiàn)，數(shù)據(jù)將在數(shù)周內(nèi)公布。
但是，最令人關(guān)注的進(jìn)展依舊是來自于阿斯利康和強(qiáng)生的疫苗：前者的新冠疫苗會不會獲得 FDA 的緊急批準(zhǔn)？后者的新冠疫苗能否獲得批準(zhǔn)恢復(fù)使用？
從現(xiàn)在開始，對于生物技術(shù)公司，制****公司和新冠大流行都將是很重要的一段時間。需要關(guān)注的事件如下： 
強(qiáng)生疫苗重啟 自 4 月 13 日以來，強(qiáng)生新冠疫苗由于出現(xiàn)嚴(yán)重的副作用，而被監(jiān)管機(jī)構(gòu)下令停止接種。
當(dāng)時，監(jiān)管組織和強(qiáng)生在六名接種新冠疫苗的成年女性中發(fā)現(xiàn)了一種罕見的大腦附近血栓加上低血小板（一種幫助血液凝固的細(xì)胞）綜合癥。這六位女性都被醫(yī)院收治，其中一位不幸身亡。
這些癥狀和接種阿利斯康疫苗的英國和歐洲患者十分相似。事實(shí)證明，他們使用類似的給****技術(shù)（之后，歐洲****品管理局確認(rèn)了疫苗和血栓存在某種聯(lián)系）。

雖然發(fā)生副作用的風(fēng)險(xiǎn)似乎很低，但美國疾病控制和預(yù)防中心的顧問在 4 月 14 日舉行了緊急會議并且在討論后表示，現(xiàn)在沒有足夠的信息去發(fā)布安全使用指南。
美東時間 4 月 24 日，F(xiàn)DA 宣布恢復(fù)使用強(qiáng)生新冠疫苗，德國衛(wèi)生官員也表示，強(qiáng)生疫苗安全有效。他們共同認(rèn)為，在新冠大流行中，強(qiáng)生疫苗 “利大于弊”。
按照目前來看，把這上百萬支疫苗繼續(xù)投入使用應(yīng)該是最終的決定， 這樣可以進(jìn)一步的幫助美國政府的免疫計(jì)劃。
阿利斯康疫苗在美國的狀況
3 月 25 日，阿利斯康的新冠疫苗提交給了 FDA 進(jìn)行審批。該疫苗在美國一項(xiàng)三期臨床試驗(yàn)中表現(xiàn)出有效性，阿斯利康表示會在未來幾周申請緊急使用許可?！熬驮谖磥淼膸字埽盋NBC 的一位高管預(yù)測，該申請將在四月中旬遞交。
但現(xiàn)，形勢有點(diǎn)復(fù)雜。在一次公開與實(shí)驗(yàn)監(jiān)督委員會的激烈交鋒后，阿利斯康略微修改了其審判結(jié)果，從而引發(fā)了公眾質(zhì)疑該公司的數(shù)據(jù)。

距離阿利斯康公布數(shù)據(jù)已經(jīng)過了一個多月， 目前他們還沒有向 FDA 遞交申請。相比之下， Moderna、輝瑞、強(qiáng)生都在數(shù)據(jù)發(fā)表兩周內(nèi)向 FDA 遞交了他們的申請。
FDA 對于 Biogen 的阿爾茲海默癥****的最終決定
幾周內(nèi)，全世界將知道 aducanumab ****物的最終命運(yùn)。 
和其它已經(jīng)獲批的阿爾茨海默癥特效****不一樣，aducanumab 的機(jī)制是試圖解決阿爾茨海默癥的病因，而不是單純的為了緩解癥狀。在一項(xiàng)臨床試驗(yàn)中發(fā)現(xiàn)，被長期給予了大劑量 abucanumab 的早期阿爾茲海默癥患者，相比于安慰劑組的患者，其認(rèn)知功能下降速度更慢。
但是這些數(shù)據(jù)，就如同 Biogen 公司分析這些數(shù)據(jù)的方法一樣，飽受爭議。與此同時，另一項(xiàng)臨床試驗(yàn)也表明這款****物完全沒有益處。所以許多醫(yī)生和研究者都不確定，這款****對于患者來說到底有沒有益處，以及有多少益處。
    
下一步會發(fā)生什么誰也無法預(yù)測。FDA 目前正在審查 aducanumab， 預(yù)期將在六月 7 日給出他們的答復(fù)。雖然 FDA 收到了很多來自于患者以及慈善機(jī)構(gòu)的壓力去批準(zhǔn)這款****物， 但 FDA 內(nèi)部的統(tǒng)計(jì)學(xué)家以及顧問不建議該****獲批。
無論 FDA 最終做出什么決定，都很有可能會對病人的治療、Biogen 公司的未來以及 FDA 的聲譽(yù)造成極大的影響。 
Vertex 的決定性時刻
靠著在囊性纖維化領(lǐng)域的研究，Vertex 成為全球最大的生物技術(shù)公司之一。他們有 4 款上市****物，可以治療大約 90% 的囊性纖維化患者，每年的銷售額超 60 億美元。這也讓 Vertex 的股價和市值大漲，在 4 月中旬，其市值達(dá)到了 570 億美元。投資者對于 Vertex 的下一步發(fā)展也很期待。 
福泰公司目前最受關(guān)注的一個項(xiàng)目是針對 α-1 抗胰蛋白酶（ATT）缺乏罕見基因疾病，患者的肺部和肝臟會受到損傷。Vertex 開發(fā)了 VX-814 來治療這種疾病，但由于安全原因，這項(xiàng)研究在 2020 年下半年暫停。 

現(xiàn)在，所有人都期待 Vertex 針對該疾病開發(fā)出的第二種****物，這款****物和 VX-814 在結(jié)構(gòu)上有很大的區(qū)別。
這款新的****物，叫做 VX-864，正在進(jìn)行一項(xiàng) 40 人的試驗(yàn)，最新的實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)會在近期公布。Vertex 希望這項(xiàng)研究可以證明 VX-864 的有效性。就算實(shí)驗(yàn)結(jié)果不盡人意， Vertex 在今年下半年還有第三款****物進(jìn)入臨床。
雖然 Vertex 對 ATT 的研究充滿了信心，但其他人并不這么認(rèn)為。去年，VX-814 失敗后，SVB Leerink 的分析師 Geoffrey Porges 表示，他預(yù)計(jì)華爾街將從 Vertex 的預(yù)測中 “清除與 AAT 缺乏有關(guān)的所有價值”，部分原因是該公司在先導(dǎo)****物失敗后繼續(xù)進(jìn)行跟蹤記錄。
Sarepta 的杜式肌營養(yǎng)不良癥基因療法的最新消息
在臨床試驗(yàn)失敗后，Sarepta 有關(guān)杜式肌營養(yǎng)不良癥的基因療法的 II 期試驗(yàn)結(jié)果非常出色。
1 月以前， Sarepta 處于遙遙領(lǐng)先的地位。該公司獲得了新的數(shù)據(jù)表明，SRP-9001 能夠促進(jìn)關(guān)鍵蛋白質(zhì)的生產(chǎn)， Sarepta 的高管們認(rèn)為，如果該療法同樣能夠改善接受安慰劑組的患者的運(yùn)動功能，那么，Sarepta 可能會達(dá)到 FDA 的要求。

很可惜的是， 那沒有發(fā)生。該基因療法未能達(dá)到研究終點(diǎn)，這使得 Sarepta 的股價降低了 50%， 同時，也讓輝瑞和 Solid Biosciences 這兩個競爭對手占據(jù)了上風(fēng)。但是 Sarepta 的高管們堅(jiān)稱，這只是一次隨機(jī)的結(jié)果，未來會有更好的結(jié)果。
第二階段的結(jié)果預(yù)計(jì)會在今年下半年公開。與此同時，Sarepta 證明其基因療法的商業(yè)版（計(jì)劃在 III 期研究中進(jìn)行測試并最終推向市場的形式）可以與臨床試驗(yàn)中使用的形式相媲美，預(yù)計(jì)本季度將從使用商業(yè)版治療方法治療的前 11 名患者中獲得數(shù)據(jù)。