政府不買單，藍(lán)鳥生物撤出德國(guó)市場(chǎng)！基因療法進(jìn)軍歐洲的一盆冷水

兩年前，當(dāng)藍(lán)鳥生物治療地中海貧血的基因療法獲得了歐洲的批準(zhǔn)后，他們與政府開啟了價(jià)格上的談判。 在談判前，藍(lán)鳥生物很有信心能夠說服政府為他們 180 萬(wàn)美元/次的療法買單，共同承擔(dān)風(fēng)險(xiǎn)。

但現(xiàn)在，藍(lán)鳥公司準(zhǔn)備把他們的基因療法 Zynteglo 從德國(guó)市場(chǎng)撤出， 因?yàn)?/span>德國(guó)政府所提出的最高價(jià)格甚至不到藍(lán)鳥公司預(yù)期價(jià)格的一半。這個(gè)僵局對(duì)于藍(lán)鳥公司在歐洲的商業(yè)規(guī)劃來說是一次不小的挫折。

不過這件事最令人關(guān)注的是，歐洲能不能成為其他昂貴基因療法的一個(gè)可行的市場(chǎng)。

“這創(chuàng)造出了一個(gè)更加復(fù)雜的情景。所有的廠家都需要審視一下他們?cè)跉W洲的商業(yè)模式、折扣程度和他們?cè)跉W洲的收入?！?Skorney，一個(gè)來自于 Baird 投行的生物科技分析師這樣說道。 

在上年 12 月，Orchard 公司在歐洲獲得了其 Libmeldy 基因療法的批準(zhǔn)， 這個(gè)療法可以用來治療一種極其罕見并且致命的兒童疾病。Orchard 公司對(duì)于他們療法的預(yù)期定價(jià)是 250 到 300 萬(wàn)美元，并且希望在這個(gè)季度之前投入市場(chǎng)。

如果看把目光放到更久之前，拜瑪林制****、Uniqure、福泰制****和 Sarepta 制****等生物科技公司也都有讓他們的基因療法獲得歐洲批準(zhǔn)、并且投入歐洲市場(chǎng)的計(jì)劃。

對(duì)于這些開創(chuàng)基因療法的公司來說，藍(lán)鳥公司的 Zynteglo 在德國(guó)吃到的閉門羹或許讓他們認(rèn)清了現(xiàn)實(shí)。

“德國(guó)政府在這次的談判中盡其所有，不只是為了拿到一個(gè)最低價(jià)格， 同時(shí)也是想為未來所有的基因療法定價(jià)開創(chuàng)一個(gè)先例。” Andrew Obenshain，藍(lán)鳥公司基因疾病的主管這樣總結(jié)了過去兩年與德國(guó)政府的談判、申訴和仲裁過程。 

德國(guó)政府愿意在 2020 年 11 月到 2022 年 9 月這個(gè)期間，支付給每人 79 萬(wàn)美元的一個(gè)臨時(shí)價(jià)格，如果在這個(gè)期間內(nèi)所有接受了治療的病人都感受到療效，也就是說他們不再需要長(zhǎng)期的輸血治療，那么德國(guó)政府則會(huì)補(bǔ)償性地把價(jià)格提升到大約每人 95 萬(wàn)美元。 

藍(lán)鳥公司在談判開始時(shí)的預(yù)期為每個(gè)病人 180 萬(wàn)美元，并且可以在五年內(nèi)分期支付。并且為了讓這個(gè)價(jià)錢更能被接受，藍(lán)鳥公司同意了只會(huì)在治療有效的情況下收款。 

同時(shí)，藍(lán)鳥公司還給德國(guó)官員提供了一系列的數(shù)據(jù)，證明他們的基因療法從總價(jià)來說，是低于他們國(guó)家現(xiàn)在為了地中海型貧血病人一生中治療的總花費(fèi)的。

“我們的初衷是在 Zynteglo 的價(jià)值上展開一場(chǎng)談判，但是最后卻淪為了一場(chǎng)對(duì)于錢的爭(zhēng)論。” Doug Danison， 藍(lán)鳥公司的歐洲業(yè)務(wù)總負(fù)責(zé)人說道。 

于是最后討論的不到藍(lán)鳥公司預(yù)期價(jià)格一半的最終價(jià)格， 導(dǎo)致了藍(lán)鳥公司決定撤出德國(guó)市場(chǎng)。 

“他們不會(huì)為了基因療法去改變他們現(xiàn)有的模式，” Obenshain 補(bǔ)充道， “接受他們的價(jià)格，開啟這個(gè)先例， 對(duì)于基因療法的創(chuàng)新是十分不利的?！?/span>

“德國(guó)公保聯(lián)合會(huì)（GKV-SV/GKV-Spitzenverband）是第一次面對(duì)為一次性療法制定價(jià)格、評(píng)估規(guī)則這樣重大的難題，特別是在這個(gè)療法有希望代替所有的長(zhǎng)期療法的情況下，” 在歐洲醫(yī)療行業(yè)媒體 APM Health Europe 看到 Zynteglo 的定價(jià)文件時(shí)這樣評(píng)價(jià)。

德國(guó)公保聯(lián)合會(huì)聲稱，“科技進(jìn)展所帶來的成本節(jié)約，一次性的基因療法去代替終生的輸血療法，同時(shí)也必須給付款者帶來足夠的收益?！?/span>

與藍(lán)鳥公司不同的是， 諾華公司同意了降低他們?cè)跉W洲出售的兩款基因療法的價(jià)格。 

Zolgensma， 一個(gè)用于治療脊髓型肌肉萎縮癥、原價(jià)為 210 萬(wàn)美元的基因療法，在市場(chǎng)上表現(xiàn)很好。上一年它的全球銷售總額為 9.2 億美元， 其中的一半以上來自于歐洲以及美國(guó)以外的其他地區(qū)。 

但是諾華公司并沒有透露 Luxturna 的銷售額，一個(gè)用于治療一項(xiàng)罕見的遺傳類視力衰退的一次性基因療法， 雖然在三年前他們就已經(jīng)獲得了監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)。Luxturna 折扣前的價(jià)格為一只眼睛 42.5 萬(wàn)美元， 大部分病人會(huì)選擇兩只眼睛一起治療。 

“很多醫(yī)療系統(tǒng)都沒有準(zhǔn)備好去接受可以通過一次治療可以提供終生益處的療法，” 諾華公司的發(fā)言稱， “這暴露出了兩個(gè)緊迫的問題：首先， 國(guó)家需要開發(fā)新的模型去評(píng)估這些新療法能帶來的巨大的好處， 其次，大家需要開發(fā)出一種新的支付方式，特別是當(dāng)這個(gè)治療的價(jià)值是隨著一生而累積的?！?/span>

鑒于如今在歐洲，甚至全世界都只有極少數(shù)基因療法獲得了批準(zhǔn)， 現(xiàn)在來說還很難去評(píng)估藍(lán)鳥公司從德國(guó)市場(chǎng)撤離將會(huì)造成的更廣泛的影響。Yaron Werber，來自于科文投行的分析師講道。

“不過人們都會(huì)猜測(cè)，德國(guó)對(duì)于地中海型貧血的決定是不是為了鐮刀型紅血球病療法去創(chuàng)造的‘特洛伊木馬’，” Werber 說。鐮刀型紅血球病相對(duì)于地中海型貧血， 影響更多的病人，并且更加嚴(yán)重，在未來的幾年里，藍(lán)鳥和其他數(shù)家公司應(yīng)該會(huì)針對(duì)鐮刀型紅血球病推出一次性療法。

Werber 同樣也提到，相較于歐洲其他部分，德國(guó)有更少的地中海貧血患者，所以德國(guó)官員可以用更強(qiáng)硬的態(tài)度來和藍(lán)鳥公司談判。然而對(duì)于意大利和希臘來說， 這是不可能的，因?yàn)榈刂泻Ｘ氀谝獯罄?/span>希臘患病率更高。這顯然對(duì)藍(lán)鳥公司是有好處的，但是藍(lán)鳥公司也知道，在失去德國(guó)這個(gè)向來在歐洲價(jià)格最高的市場(chǎng)后，他們預(yù)期的 180 萬(wàn)美元價(jià)格幾乎是不可能達(dá)成了。 

藍(lán)鳥公司的 Danison 曾說撤出德國(guó)并不會(huì)影響公司在歐洲其他國(guó)家的銷售，他們現(xiàn)在正在與意大利、希臘、英國(guó)和法國(guó)就價(jià)格和病人覆蓋率等方面進(jìn)行積極的討論，但目前為止還尚未能夠達(dá)成協(xié)議。 

“我們公司的優(yōu)先考慮的事情還是讓病人們能用上我們的產(chǎn)品，這就是為什么有關(guān)于德國(guó)的決定讓我們?nèi)绱说膫模?這對(duì)我們來說不是一個(gè)簡(jiǎn)單的決定。” Danison 說道。 

并且 Danison 也表示，這次地中海貧血的決定，將不會(huì)對(duì)藍(lán)鳥公司未來在歐洲有關(guān)于鐮刀型紅血球病基因療法的任何計(jì)劃產(chǎn)生影響。

“我們一定會(huì)把我們的鐮刀型紅血球病基因療法帶給歐洲的患者?！?/span>

編譯丨Evan / 郝軼飛

參考資料：https://www.statnews.com/2021/04/22/bluebirds-withdrawal-of-therapy-from-germany-could-chill-talks-over-gene-therapy-prices-across-europe/